feb212023

L'Ue approva la fenfluramina per la sindrome di Lennox-Gastaut

La Commissione europea (CE) ha approvato la fenfluramina (Fintepla), prodotta dall'azienda Farmaceutica UCB, in soluzione orale come terapia aggiuntiva per le convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut(LGS) nei bambini di età pari o superiore a 2 anni.

L'approvazione della CE arriva poco meno di un anno dopo l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense per questa indicazione.
La fenfluramina è già stata approvata negli Stati Uniti e in Europa per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Dravet.
La malattia, che colpisce circa due persone su 10.000 nell'Unione Europea, di solito inizia nella prima infanzia ed è caratterizzata da molteplici tipi di crisi epilettiche resistenti ai farmaci con elevata morbilità, oltre a gravi compromissioni dello sviluppo neurologico, cognitivo e delle funzioni motorie.

La decisione della CE si è basata sui risultati di uno studio clinico di fase 3 globale, randomizzato, controllato con placebo che ha coinvolto 263 pazienti di età compresa tra 2 e 35 anni affetti da LGS.I suoi risultati sono stati pubblicati su JAMA Neurology. I bambini che hanno assunto la fenfluramina a una dose di 0,7 mg/kg/die avevano un numero significativamente inferiore (il 26,5%% in meno) di attacchi epilettici rispetto a chi ha preso il placebo.Un quarto dei bambini che assumevano il farmaco ha sperimentato una riduzione di almeno il 50% nella frequenza delle crisi epilettiche rispetto al 10% dei bambini che assumevano il placebo.
Gli eventi avversi più comuni emersi dal trattamento sono stati diminuzione dell'appetito, sonnolenza, affaticamento e febbre.

In Europa, la soluzione orale di fenfluramina è disponibile nell'ambito di un programma di accesso controllato per garantire un monitoraggio cardiaco regolare e mitigare il potenziale uso off-label.
Oltre ad approvare la fenfluramina per la LGS, la CE ha anche adottato la raccomandazione del Comitato per i medicinali orfani (COMP) dell'EMA che ne mantiene la designazione di farmaco orfano in modo da incentivarne la ricerca e la produzione.

"Le convulsioni sono spesso resistenti ai farmaci attualmente disponibili, rendendo questa approvazione particolarmente importante per le persone colpite e le loro famiglie" ha affermato Rima Nabbout, professore di neurologia pediatrica presso l'Università Paris cité, APHP, Necker Enfants Malades, Institut Imagine, in un comunicato stampa.