Pianeta Farmaco

mar92021

Mieloma multiplo recidivato/refrattario, belantamab già fornito a 49 centri di 15 regioni grazie all'Eap

I pazienti con mieloma multiplo sono tra i più fragili nei confronti del Covid-19. Non solo perché se contagiati hanno un maggior rischio di andare incontro a conseguenze più gravi, ma anche perché devono recarsi spesso in ospedale per i trattamenti. Attualmente non c'è una terapia in grado di 'bloccare' la malattia o di guarirla definitivamente, ma negli ultimi anni si sono fatti importanti passi in avanti per trattare anche i casi più difficili. L'ultimo di questi è stato individuare un nuovo target sulla superficie delle cellule malate, nel quale è possibile inserirsi per colpirle. Parliamo di un anticorpo monoclonale "coniugato", composto cioè da due molecole: un anticorpo monoclonale umanizzato (belantamab) che - legandosi a un recettore espresso sulla superficie delle plasmacellule mielomatose - penetra nelle cellule e rilascia un farmaco chemioterapico (mafodotin). Quest'ultimo colpisce a sua volta una proteina "chiave" per lo sviluppo della malattia provocando la morte delle plasmacellule mielomatose.

Questa nuova cura, in assoluto la prima nel suo genere, ha dimostrato negli studi clinici di aumentare la sopravvivenza in pazienti pluritrattati, per i quali non esistono ad oggi ulteriori possibilità terapeutiche. Tra qualche mese sarà disponibile anche in Italia, dove si calcola che annualmente siano circa 200 i pazienti che potranno beneficiarne da subito, delle circa 5.000 nuove diagnosi di mieloma. Grazie però all'approvazione europea il farmaco è stato anche inserito nell'Expanded access program (Eap), che fino all'approvazione da parte di Aifa ne consente l'uso in particolari situazioni cliniche: grazie a questo programma, belantamab mafodotin è già stato fornito gratuitamente dall'azienda produttrice a 49 Centri in 15 Regioni per curare 70 pazienti che altrimenti non avrebbero avuto alcuna alternativa terapeutica. «Nella nostra Regione ogni anno si ammalano di mieloma multiplo circa 800 persone» afferma Monica Galli, dirigente medico di I livello presso l'Unità operativa di Ematologia dell'Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo. «Poiché il mieloma multiplo è ancora oggi raramente guaribile in maniera definitiva, la maggior parte di queste persone vede, purtroppo, ritornare la malattia: per loro, questo farmaco è più di una speranza. Nel nostro centro di ematologia facciamo circa 80-90 nuove diagnosi ogni anno e seguiamo regolarmente centinaia di pazienti. Nel 2019 abbiamo effettuato oltre 3500 visite ambulatoriali e poco meno di 2300 visite con somministrazione di terapia».
L'ematologia del Papa Giovanni è all'avanguardia. «Partecipiamo ai principali studi clinici italiani e internazionali: relativamente a belantamab mafodotin, stiamo partecipando allo studio randomizzato Dreamm-7, rivolto ai pazienti il cui mieloma multiplo sia ricomparso dopo almeno una linea di terapia. Inoltre, abbiamo un particolare interesse rispetto agli studi clinici di fase I, poiché utilizzano i farmaci più innovativi e sono dedicati ai pazienti maggiormente pluritrattati». Il trattamento con belantamab mafodotin, che prevede un'infusione endovenosa ogni 3 settimane, nello studio clinico Dreamm-2 ha ottenuto un tasso di risposta globale del 32%; oltre la metà dei pazienti (58%) ha raggiunto un'ottima risposta parziale o superiore, in alcuni casi totalmente completa, e la sopravvivenza globale mediana è stata di circa 14 mesi, quasi triplicata rispetto ai risultati che oggi si raggiungono in pratica clinica nello stesso tipo di trattamento. «L'indicazione all'uso di questa nuova molecola in pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario pesantemente pretrattati è una tappa importante nella nostra pratica clinica» aggiunge Galli. «Il merito di questo nuovo anticorpo monoclonale 'coniugato' risiede nel suo meccanismo d'azione innovativo. Infatti, l'anticorpo monoclonale riconosce una molecola espressa pressoché solo sulle plasmacellule (Bcma, antigene di maturazione dei linfociti B), in particolar modo su quelle mielomatose: questo rende estremamente selettiva l'azione del farmaco. Una volta legatosi alla superficie cellulare, belantamab entra rapidamente dentro la plasmacellula e "sgancia" mafodotin, un chemioterapico che blocca i processi vitali della plasmacellula, provocandone la morte mediante apoptosi».

«Nella nostra Regione ogni anno si ammalano di mieloma multiplo 500 persone» aggiunge Felicetto Ferrara, direttore Uoc di Ematologia all'Ospedale Cardarelli di Napoli, dove presto sarà disponibile l'anticorpo coniugato. «Di queste, la grande maggioranza va incontro a recidiva della malattia e, per una percentuale non trascurabile, il farmaco è più di una speranza. Nel nostro centro di ematologia vengono seguiti prevalentemente in regime di day-hospital 170 pazienti/anno con i regimi terapeutici più avanzati, incluso il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche. Ovviamente i nuovi farmaci vengono considerati appena possibile, grazie anche all'Eap. Ciò ci consente di familiarizzare con il nuovo farmaco e di essere in grado di somministrarlo con le modalità ottimali una volta pienamente disponibile». Il Bcma, aggiunge Ferrara, è largamente espresso nella quasi totalità delle cellule mielomatose, per cui è possibile impiegare belantamab nella totalità dei pazienti. «La somministrazione ogni 3 settimane rappresenta un ulteriore indubbio vantaggio, soprattutto in un periodo nel quale gli accessi in ospedale vanno ridotti al minimo, in particolare per la popolazione anziana. Va ricordato che in oltre la metà dei pazienti con mieloma multiplo, la diagnosi viene effettuata in età superiore a 70 anni; in questa popolazione fragile la riduzione degli accessi in ospedale acquisisce particolare rilievo clinico».
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