Pianeta Farmaco

set212021

Sla, nuovi studi puntano alle terapie di precisione. Le novità dalla ricerca

Sul fronte della Sla, la Sclerosi laterale amiotrofica, le ricerche stanno andando avanti e si è in attesa dei risultati di una ricerca di fase 3 per i pazienti che hanno una particolare mutazione genetica. Lo ha annunciato, a margine della Giornata nazionale della Sclerosi laterale amiotrofica, la Società italiana di neurologia.

La Sla è una malattia neurodegenerativa progressiva dell'età adulta che conduce alla paralisi dei muscoli volontari fino a coinvolgere anche quelli respiratori. In Italia colpisce 5.000 persone e causa un'aspettativa di vita media dopo la diagnosi pari a 3-5 anni. "In questo periodo la ricerca si sta concentrando sulle forme legate alle mutazioni genetiche - afferma Andrea Calvo, coordinatore del Gruppo di Studio Malattie del Motoneurone della Sin e docente del Dipartimento di Neuroscienze Rita Levi Montalcini dell'Università degli Studi di Torino -. La comunità scientifica è in attesa dei risultati dello studio di fase 3 con gli Oligonucleotidi Antisenso (Aso) nei pazienti affetti da Sla con presenza di mutazioni nel gene della superossido dismutasi 1 (Sod1)". L'approccio terapeutico di precisione alle forme che sono associate a mutazione genetica è stato ampliato anche ad altri geni come C9orf72 e più recentemente al gene Fus (è in programma uno studio di fase 1). A breve inizierà anche un programma sperimentale di fase 1 su un numero limitato di pazienti che presentano un assetto genetico particolare nel gene atassina 2. I consorzi internazionali stanno lavorando ad altre sperimentazioni cliniche, in particolare si testerà una formulazione orale dell'edaravone. Altre importanti novità sono date dai trial con farmaci contro alcuni meccanismi infiammatori, in particolare gli inibitori del complemento. Ed è iniziato a livello internazionale, e l'Italia è partner anche in questo progetto, un nuovo studio con una molecola che agisce sulla contrattilità muscolare.
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